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不少罕见病的患病人数,比一些关注度很高的肿瘤瘤种,如白血病,黑色素瘤之类的更高。而且罕见病大多为慢性病,患者多数需要终身服药,平均用药周期远超肿瘤药品。

行业报告显示,国内罕见病赛道正在腾飞前夜,预估市场规模5-10年内会突破100亿美元,而这也仅仅占全球罕见病市场的3%-5%,或者仅相当于鹰国孤儿药市场2020年规模的10%。

上个月,辉瑞公布了全新的华夏区组织架构调整,罕见病被纳入为六大独立事业部之一。

据悉,辉瑞在罕见病业务方面,已在国内上市多款罕见病药物,主要涵盖血友病,多发性神经疾病,转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病三个领域。

近段时间以来,阿斯利康也频繁在罕见病业务领域出手,不仅去年9月对外宣布正式成立华夏罕见病业务部,而且在7月完成了一笔高达390亿美元的对罕见病巨头Alexion的并购案件。

而罗氏制药,在去年8月花费30亿美元与Shape Therapeutics达成多靶点战略合作和许可协议,共同开发针对帕金森病和罕见疾病领域特定靶点的基因治疗药物。

其实早在2年前,罗氏制药就以43亿美元收购了基因治疗先驱Spark Therapeutics,这家公司管线非常丰富,涵盖了遗传性眼病,血友病,溶酶体贮积症,以及神经退行性疾病。

3年前,武田制药更是花费巨资650亿美元收购了罕见病巨头夏尔制药。

据不完全统计,近5年来,罕见病领域的收购,并购案金额累计超过千亿美金。

各大医药巨头,正在对罕见病领域摩拳擦掌,准备大展拳脚,杀个你死我活。

而如今,这个生机勃勃,潜力无限的领域里又冲进了一头巨兽。

一出场,就以无可匹敌之势杀出了一条血路,站在巅峰之上睥睨天下。

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